طبيبة مخ وأعصاب: العلاج الجديد للأطفال مرضى "دوشين" يحسن من فرص البقاء على قيد الحياة

علاج جديد للأطفال مرضي دوشين، كشفت الدكتورة دينا زمزم أستاذ أمراض المخ والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس ورئيس وحدة التصلب المتعدد بمستشفى الشيخ زايد آل نهيان أن العلاج الجديد لمرضى ضمور العضلات دوشين يعتبر طفرة علمية نظرًا لأن المرض لم يكن متوفر له أدوية.

علاج جديد للأطفال مرضي دوشين

وأشارت أستاذ المخ والأعصاب لـ "فيتو" إلى أن العلاج حصل على موافقة التسجيل السريع لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية وله تأثير في تحسين الوظيفة الحركية للمريض ويحسن من فرص البقاء على قيد الحياة.

مرض ضمور العضلات دوشين مرض جيني وراثي

وأكدت أن مرض ضمور العضلات دوشين مرض جيني وراثي، ينتقل عن طريق الأم للأولاد الذكور حيث يصيب طفل لكل ٣.٥ ألف مولود مشيرة إلى أن المرض نادرا ما يصيب الفتيات ولكن يمكن أن  يحملون الجين المسؤول عن الإصابة.

وأوضحت الدكتورة دينا زمزم أن مرض ضمور العضلات دوشين يصيب الأطفال في عمر ٥ و٦ سنوات ويسبب لهم مشكلات في الحركة ولا يستطيع الطفل المصاب التحرك والقيام والصعود، ويسبب المرض تضخم في عضلات الساقين والذراعين.

وأكدت أن الجين المسئول عن نمو العضلات يحدث فيه خلل ويتم اكتشاف الإصابة من خلال إجراء عدة فحوصات وتحاليل  منها تحليل جيني للكشف عن نوع الجين المسئول عن المرض.

العلاج الجيني الجديد يؤخذ عن طريق الوريد

وتابعت حديثها أن العلاج الجيني الجديد يؤخذ عن طريق الوريد ويستهدف إدخال الجين المسئول عن نمو العضلات الجديد للجسم وتم اعتماد العلاج للأطفال المصابين في المرحلة العمرية من  ٤ إلى ٥ سنوات ويتم متابعة الطفل بعد تلقي العلاج ومتابعة وظائف الكبد كل اسبوع لمدة  ٣ شهور ويمكن ان يتعرض لاعراض جانبية منها أعراض الغثيان وقيء.

موافقة التسجيل السريع لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية 

كانت وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على اول علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات اللذين تبلغ أعمارهم 4 و5 سنوات ويبلغ تكلفته  3.2 مليون دولار.

Elevidys أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات دوشين للأطفال 

وقالت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إن الدواء، وفقا للتجارب السريرية اثبت انه  يحسن الوظيفة البدنية والحركة لدى مرضى الضمور العضلي دوشين.

واكدت هيئة الدواء الأمريكية ان مرض الضمور العضلي دوشين يصيب ما يقدر بطفل من بين 3300 ذكور.

وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج المسمى Elevidys يبلغ تكلفته  3.2 مليون دولار للجرعة الواحدة والدواء مصمم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.

وقد تمت الموافقة علي العلاج  للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وتمثل حوالي 6٪ من الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.

ويعتبر مرض ضمور العضلات دوشين أكثر أنواع ضمور العضلات انتشارًا ويحدث المرض بسبب خلل جيني في الجزء المسؤول عن نمو العضلات بشكل سليم  

وتبدأ أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين في مرحلة الطفولة ويتعرض الذكور للإصابة به في أغلب الحالات ويصيب الإناث في حالات نادرة وتكون الوفاة مصير هؤلاء الأطفال.

أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين

وتشمل أهم أعراض الإصابة بمرض ضمور العضلات دوشين:

١- تأخر في المشي 
٢-صعوبة التنفس 
٣- صعوبة في الحركة وصعود السلالم
٤-يسبب ضعف التوازن 

ونقدم لكم من خلال موقع (فيتو)، تغطية ورصدًا مستمرًّا على مدار الـ 24 ساعة لـ أسعار الذهب، أسعار اللحوم ، أسعار الدولار ، أسعار اليورو ، أسعار العملات ، أخبار الرياضة ، أخبار مصر، أخبار اقتصاد ، أخبار المحافظات ، أخبار السياسة، أخبار الحوادث ، ويقوم فريقنا بمتابعة حصرية لجميع الدوريات العالمية مثل الدوري الإنجليزي ، الدوري الإيطالي ، الدوري المصري، دوري أبطال أوروبا ، دوري أبطال أفريقيا ، دوري أبطال آسيا ، والأحداث الهامة و السياسة الخارجية والداخلية بالإضافة للنقل الحصري لـ أخبار الفن والعديد من الأنشطة الثقافية.