بعد نجاح حملة التبرع للطفلة رقية.. 6 معلومات عن حقنة Zolgensma لعلاج ضمور العضلات

"Zolgensma" الحقنة الأغلى في العالم؛ حيث يبلغ سعرها ما يقرب من ٢ مليون دولار من إنتاج إحدى شركات الدواء السويسرية، ويحصل عليها مريض ضمور العضلات، وتحقق نسب شفاء مرتفعة من المرض.

وقد تفاعل رواد مواقع التواصل الاجتماعي "فيس بوك" مع استغاثة أهل الطفلة رقية مريضة ضمور العضلات لجمع تبرعات لعلاج الطفلة.

ونجحت أسرة الطفلة رقية مريضة ضمور العضلات في جمع مبلغ ما يقرب من ٤٣ مليون جنيه تكلفة حقنة العلاج الجيني Zolgensma، وهو الدواء الذي يحقق نسب شفاء مرتفعة لمرض ضمور العضلات، ويمنع الطفل من الوصول لمرحلة الإعاقة وينمو بشكل طبيعي.

وتنشر "فيتو" أهم المعلومات عن حقنة zolgensma

١- يجب أن يحصل عليها الطفل قبل عمر عامين، وتجري الشركة المنتجة دراسات سريرية لبحث إمكانية تطبيقها على الأطفال أكبر من عمر عامين.
٢- يبلغ سعرها ٢ مليون دولار. 
٣- أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي.
٤- حصلت على موافقة هيئة الدواء الأمريكية في ٢٠١٩. 
٥- توفر للجسم الجين المسئول عن مرض ضمور العضلات، وتعوض الجسم بهذا الجين.

٦- تُؤخذ مرة واحدة في العمر بواسطة طبيب متخصص. 

ومرض ضمور العضلات الشوكي أحد أنواع مرض ضمور العضلات، وهو من أنواع  الأمراض الجينية، ويحدث نتيجة نقص البروتين المسؤول عن تغذية الأعصاب الشوكية من النخاع الشوكي لتغذية العضلات.

وكشف الدكتور هاني طاهر، استشاري المخ والأعصاب، عن سبب الإصابة بمرض ضمور العضلات،  مشيرًا إلى وجود بروتين مسؤول عن تغذية الأعصاب الشوكية من النخاع الشوكي لتغذية العضلات، ومع ضعف البروتين تضعف العضلات تدريجيًّا وتفقد قدرتها ووظيفتها بما فيها العضلات المفصلية حول المفاصل وفي الأطراف أو العضلات حول القفص الصدري المسؤولة عن التنفس ويفقد الطفل حياته نتيجة ضعف التنفس.

وأضاف "طاهر" لـ"فيتو": مرض ضمور العضلات الشوكي له عدة درجات وأنواع منها النوع الأول يكتشف في شهور الحمل الأخيرة وأيام الولادة الأولى؛ حيث يظهر ضعف شديد في التنفس ولا يكتمل عمر الطفل، بينما النوع الثاني يظهر خلال أول 6 أشهر من عمر الطفل، ويحدث للطفل ارتخاء في العضلات في اليد والقدم وضعف التنفس ولا يسند رأسه جيدًا، إلى جانب ضعف في الرضاعة للطفل مما يؤثر في نمو الطفل ويسهل التقاط أي عدوى ويحدث له التهاب رئوي.

وتابع: النوع الثالث يظهر بعد عمر ٦ أشهر ويكون الطفل بدأ في سند رأسه ويجلس ويكتسب حركات ثم يبدأ في فقد تلك الحركات ولكن ببطء وذلك النوع أخف من الأنواع الأخرى، والنوع الرابع يظهر بعد ٣ أو ٤ سنوات من عمر الطفل ولا يصل به الحال إلى تأثر شديد بالمرض.

وأكد استشاري المخ والأعصاب أهمية العلاج الجيني الجديد الذي يعمل على تحميل البروتين الناقص في الجسم وفق تكنولوجيا جديدة وراثية ويدخل الجسم ويتكاثر داخله ويمنحه البروتين من جديد، مؤكدًا أنه كلما عاد إلى الجسم مبكرًا لا يحدث فقد في العضلات ويعود شخصًا طبيعيًا بعد وقت، ويعتمد ذلك على وقت وجود المرض بالجسم، وكلما تم العلاج مبكرًا كان أفضل.