أكسفورد تعلن عن أول علاج جيني لمسببات العمى

نشرت جامعة أكسفورد دراسة عن أول علاج جيني لمسببات العمى بمجلة (Nature Medicine).

وتناولت الدراسة أول تجربة علاج جيني لمرض وراثي يسبب العمى، ويسمى "التهاب الشبكية الصباغي choroideremia"، تضمنت التجربة 14 مريضًا تلقوا حقنة واحدة في الجزء الخلفي من العين، تحتوي على الجين المفقود.

وبدأت الدراسة في عام 2011 في مستشفى أكسفورد للعيون - وهي جزء من مستشفى مؤسسة جامعة أكسفورد، بحلول نهاية الدراسة كان هناك نتائج مثمرة في الرؤية في عينة المرضى المشاركين بالدراسة، كما أثبتت نتائج العلاج شفاء 12 مريضا بنسبة 100% بدون مضاعفات.

وأدى نجاح دراسة أكسفورد إلى إجراء تجربة دولية أكبر للعلاج الجيني تضم أكثر من 100 مريض في تسعة بلدان في الاتحاد الأوروبي وأمريكا الشمالية، وإذا نجحت المتابعة، فقد يؤدي ذلك إلى اعتماد معالجة العلاج الجيني بشكل رسمي من قبل الهيئات التنظيمية ذات الصلة في العالم.

ويعتبر العلاج الجيني هو تغيير أو تصحيح الأمراض الموروثة على مستوى الحمض النووي، وإذا نجحت فإن العلاج الواحد قد يكون له آثار مدى الحياة، وتدعم هذه النتائج المبكرة فكرة أن تصحيح الجين الواحد يمكن أن يكون له آثار مفيدة طويلة الأمد على الخلايا العصبية لشبكية العين لمنع العمى.

ويعتبر مرض (Choroideremia التهاب الشبكية الصباغي) هو مرض ضمن مجموعة الأمراض الوراثية للعين هو الأكثر شيوعا للعمى في سن الشباب، وفي الشهر الماضي وافقت وكالة الأدوية الأوروبية رسميا على أول علاج جيني لمرض العين المختلفة، ويتوقع الخبراء استخدام العلاج الجيني في أمراض أخرى غير قابلة للشفاء.

وقال البروفيسور روبرت ماكلارين طبيب العيون الذي قاد التجربة، إن النتائج المبكرة لتحسين الرؤية التي شاهدناها ظلت مستمرة، وفي العديد من حالات حقن الجينات كانت قبل أكثر من 5 سنوات، وقد أحدثت التجربة فرقا كبيرا في حياة المرضى.

وأضاف الدكتور نيل إيبينزر، مدير الأبحاث والسياسة والابتكار في الكفاح من أجل البصر، أن جميع الدراسات البحثية التي تتم من شأنها إيقاف فقدان البصر، وقال: "يسرنا أن نكون جزءًا من هذا البحث الذي سيكون له فوائد كبيرة في المستقبل"، مضيفا أن هذه التقنية يمكن أن تحول طريقة تعاملنا مع الأمراض.

وعلق كريس هولوود، كبير مسئولي الاستثمار في شركة أكسفورد التي تمول الدواء قائلًا: "إن النتائج التي توصلت إليها الفريق في أول تجربة للعلاج الجيني تشجع للتقدم إلى تجربة المرحلة الثالثة في اعتماد العلاج الجيني لتقديم العلاج للمرضى".